GalNac (N-acetylgalactosamine) N-乙酰半乳糖胺
靶向传递技术
肝脏中约有17000个基因表达，只有不到1%的基因能被公共数据库中的siRNA序列靶向，需要靶向降解技术，GalNAc就是代表性技术。ASGPR
唾液酸糖蛋白受体（ASGPR)主要在肝脏表面表达；GalNAc是ASGPR的高度特异性配体。传递过程
siRNA和GalNAc结合，通过GalNAc与ASGPR结合，内吞进入细胞，在endosome（low pH）中GalNAc-ASGPR解离，同时释放siRNA进入细胞，形成RISC复合体，抑制基因表达。关键步骤
成功实施GalNAc用于siRNA传递的关键在优化核苷酸2'位点的化学结构，用硫代磷酸酯键替代磷酸二酯键，GalNAc-寡聚缀合物变得足够稳点，可以静脉或者皮下给药后到达靶细胞。
Debacker AJ, Voutila J, Catley M, Blakey D, Habib N. Delivery of Oligonucleotides to the Liver with GalNAc: From Research to Registered Therapeutic Drug. Mol Ther. 2020 Aug 5;28(8):1759-1771. doi: 10.1016/j.ymthe.2020.06.015. Epub 2020 Jun 17. PMID: 32592692; PMCID: PMC7403466.